863計(jì)劃現(xiàn)代農(nóng)業(yè)技術(shù)領(lǐng)域支持分子醫(yī)藥農(nóng)業(yè)取得重大進(jìn)展

把動(dòng)植物組織器官當(dāng)做生物反應(yīng)器工廠用來生產(chǎn)蛋白或者代謝物，是現(xiàn)代生物技術(shù)的一個(gè)重要應(yīng)用方向。動(dòng)植物作為高等生物在蛋白產(chǎn)物和代謝產(chǎn)物的修飾上更為完善，因而在生產(chǎn)人源蛋白藥物以及代謝類物質(zhì)方面具有微生物發(fā)酵不可比擬的天然優(yōu)勢(shì)。發(fā)達(dá)國家利用動(dòng)植物組織作為生物反應(yīng)器，已經(jīng)研發(fā)了百余種抗體、疫苗、細(xì)胞因子、醫(yī)用蛋白等產(chǎn)品，絕大部分已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)，重組人抗凝血酶Ⅲ（ATryn）、單克隆抗體藥物 Ruconest等產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入市場(chǎng)，創(chuàng)造了巨大的經(jīng)濟(jì)效益，催生了分子醫(yī)藥農(nóng)業(yè)這一戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)。

日前，863計(jì)劃現(xiàn)代農(nóng)業(yè)技術(shù)領(lǐng)域長(zhǎng)期支持，武漢大學(xué)以及武漢禾元生物科技股份有限公司研發(fā)的水稻種子生物反應(yīng)器平臺(tái)生產(chǎn)的人血清白蛋白產(chǎn)品獲得了國家食品藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的臨床批件。這標(biāo)志著該項(xiàng)成果已經(jīng)完成了實(shí)驗(yàn)室研發(fā)和中試擴(kuò)大，將邁入臨床試驗(yàn)階段，項(xiàng)目取得了重要突破。

“十二五”期間，在863計(jì)劃現(xiàn)代農(nóng)業(yè)技術(shù)領(lǐng)域的支持下，該項(xiàng)目組利用分子標(biāo)記輔助選擇技術(shù)，獲得了重組人血清白蛋白表達(dá)量比原有水平提高 20－50％的水稻品系， 建立重組人血清白蛋白單批次純品達(dá) 1 公斤的提取純化工藝，根據(jù)《藥品注冊(cè)管理辦法》、《新藥臨床前指導(dǎo)原則》等標(biāo)準(zhǔn)規(guī)程對(duì)水稻種子表達(dá)的人血清白蛋白進(jìn)行了動(dòng)物試驗(yàn)，完成重組人血清白蛋白的臨床前研究，為產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)和后期產(chǎn)業(yè)化打下了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

人血清白蛋白可以運(yùn)輸脂肪酸、膽色素、氨基酸、類固醇激素、金屬離子和許多治療分子等，是維持血液正常滲透壓的重要成分；在臨床上人血清白蛋白可用于治療休克與燒傷，用于補(bǔ)充因手術(shù)、意外事故或大出血所致的血液丟失，也可以作為血漿增容劑，具有重要的醫(yī)藥價(jià)值。傳統(tǒng)的生產(chǎn)方式主要來源于血漿分離,但是具有傳播疾病和供應(yīng)不穩(wěn)定的缺點(diǎn)，利用基因工程水稻的規(guī)?；N植生產(chǎn)重組人血清白蛋白，大幅度降低了成本并獲得了穩(wěn)定的來源。該項(xiàng)成果曾獲得國家技術(shù)發(fā)明二等獎(jiǎng)、中國專利優(yōu)秀獎(jiǎng)，引領(lǐng)了我國分子醫(yī)藥農(nóng)業(yè)這一嶄新業(yè)態(tài)。